La Sindrome di Cushing è una grave malattia endocrina causata da una secrezione cronica, autonoma ed eccessiva di cortisolo. Si associa ad un aumento della mortalità, a multiple comorbidità, principalmente diabete mellito, ipertensione arteriosa, dislipidemia ed osteoporosi, e a una compromissione della qualità di vita.

Una nuova possibilità si inserisce nel paradigma di trattamento medico di questa malattia con i risultati della fase 3 di sperimentazione del Relacorilant, un modulatore selettivo del recettore dei glucocorticoidi in grado di offrire benefici significativi bloccando l'azione del cortisolo a livello periferico.

I risultati finali dello studio GRACE sono stati presentanti durante l'ottavo meeting "The Metabolic Institute of America's 8th Heart in Diabetes", da Rosario Pivonello MD, PhD, professore ordinario di Endocrinologia, Diabetologia e Andrologia all'Università Federico II, leader mondiale nell'arruolamento dei pazienti con Sindrome di Cushing in questo studio clinico. Tali risultati forniscono le maggiori informazioni fino ad oggi disponibili sugli effetti del Relacorilant sul controllo della pressione arteriosa e metabolismo glucidico nei pazienti con Sindrome di Cushing endogena.

In particolare, dei 152 pazienti con sindrome di Cushing che hanno ricevuto Relacorilant per 22 settimane, nel 63% dei pazienti con ipertensione arteriosa l'uso di relacorilant è stato associato a miglioramenti rapidi e sostenuti sia per la pressione sistolica che per la pressione diastolica. Nel 50% dei pazienti con iperglicemia, l'uso di relacorilant è stato associato a miglioramenti significativi nel metabolismo del glucosio.

Per quanto riguarda il profilo di sicurezza, i risultati dello studio hanno suggerito che il trattamento con relacorilant si poteva associare a mal di schiena, cefalea, artralgia, insonnia e dolore alle estremità.

"I dati dello studio GRACE forniscono argomentazioni convincenti per l'uso di Relacorilant nei pazienti con Sindrome di Cushing. Il fatto che i pazienti abbiano registrato miglioramenti clinicamente significativi nell'ipertensione arteriosa, nell'iperglicemia e negli altri segni e sintomi della sindrome di Cushing, senza un significativo impatto sulla sicurezza, è molto incoraggiante per i medici che avranno una nuova arma terapeutica efficace e sicura a disposizione nel trattamento di pazienti con Sindrome di Cushing", ha dichiarato il professore Pivonello, nell'annuncio dei risultati.